Publicatiedatum: 7 augustus 2025

De medicatie voor twee zeldzame aandoeningen kunnen vergoed worden uit het basispakket van de zorgverzekering wanneer de prijs maatschappelijk aanvaardbaar is.

Dat adviseert Zorginstituut Nederland aan minister Jansen van Volksgezondheid, Welzijn en Sport. De prijsdaling is nodig zodat de gezondheidswinst voor patiënten in verhouding staat met de kosten voor de samenleving.

Het gaat om de medicijnen exagamglogene autotemcel (exa-cel), voor de behandeling van TDT. En omaveloxolon, voor de behandeling van ataxie van Friedreich. 

Exa-cel

Exa-cel is een eenmalige, innovatieve behandeling voor mensen met transfusieafhankelijke bèta-thalassemie zonder stamceldonor. Na behandeling zijn bijna alle patiënten minstens 12 maanden transfusievrij.

Bron: Skipr