Publicatiedatum: 17 juni 2025
Anne de Pagter en Arjan Lankester zetten zich er in diverse samenwerkingen voor in dat kinderen met een zeldzame aandoening de behandeling en zorg krijgen die ze verdienen. “Een kind kan vaak zelf goed aangeven waar het behoefte aan heeft.”
Het nadeel van een zeldzame aandoening is dat ‘ie zeldzaam is. In Nederland wordt er al via Expertisecentra Zeldzame Aandoeningen (ECZA’s) samengewerkt om de zorg voor die aandoeningen zo optimaal mogelijk te maken. Maar sommige aandoeningen zijn zó zeldzaam dat je er niet komt als je het nationaal afstemt, omdat je het dan nog maar over een paar patiënten hebt.
Niet de patiënt maar de cellen
Arjan Lankester is hoogleraar kindergeneeskunde aan het Willem-Alexander Kinderziekenhuis van het LUMC, gespecialiseerd in stamceltransplantatie. Hij besloot om samen met Frank Staal een Europees initiatief uit te werken om stamcelgentherapie uit te voeren binnen een netwerk van Europese referentienetwerken, zeg maar het Europese equivalent van die ECZA’s. “We besloten een trial op te zetten die zorgde voor meer patiëntgerichte zorg voor kinderen die een gentherapie ondergaan.”
Bron: Academie Nieuwe Zorg
